Hospital das Clínicas de Botucatu é uma das seis unidades aptas a realizar a infusão, até o momento, no estado de São Paulo.
Começaram a ser aplicadas na rede pública as primeiras doses do zolgensma, terapia gênica de dose única indicada para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, é oferecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) graças a um acordo inédito firmado pelo Governo Federal com a fabricante.
Duas bebês foram as primeiras beneficiadas com a infusão, realizada de forma simultânea na última quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE). A expectativa é atender 137 crianças nos dois primeiros anos de oferta do tratamento.
O acordo prevê que o pagamento à fabricante só será feito se houver comprovação de eficácia da terapia. O modelo permitiu ao Brasil alcançar o menor preço lista do zolgensma no mundo. O país se junta a Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha na oferta pública da medicação.
A indicação é restrita a crianças com até seis meses de idade, diagnosticadas com AME tipo 1 e que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. As duas primeiras pacientes atendidas cumpriam esses critérios e estavam próximas do limite de idade.
A mãe de uma das crianças, Millena Brito, celebrou a oportunidade: “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”.
Sem o tratamento, o risco de morte antes dos dois anos é elevado. Além do zolgensma, o SUS oferece outros dois medicamentos — nusinersena e risdiplam — que retardam a progressão da doença, mas exigem uso contínuo. No caso do zolgensma, uma única infusão é suficiente.
O acesso ao medicamento é feito por meio de um dos 36 serviços especializados em doenças raras no SUS. A avaliação médica define a elegibilidade da criança e, caso os critérios sejam atendidos, o processo é iniciado.
Atualmente, 31 centros já estão aptos a realizar a infusão. Os demais estão em fase de capacitação. Os serviços estão distribuídos pelas seguintes cidades brasileiras:
Maceió (AL), Salvador (BA), Fortaleza (CE), Brasília (DF), Vitória (ES), Goiânia (GO), Belo Horizonte, Juiz de Fora e Uberlândia (MG), Cuiabá (MT), Belém (PA), Campina Grande (PB), Recife (PE), Teresina (PI), Curitiba e Campina Grande do Sul (PR), Rio de Janeiro (RJ), Natal (RN), Porto Alegre (RS), Florianópolis (SC), São Paulo, Campinas, Ribeirão Preto, São José do Rio Preto, Botucatu – Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP) e Taubaté (SP).
Nos estados que ainda não possuem centros habilitados, o acordo prevê o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.
O acompanhamento das crianças beneficiadas será feito até os cinco anos de idade pelos serviços responsáveis pela infusão. O protocolo prevê internação mínima de 24 horas após a aplicação e monitoramento contínuo dos resultados, que também determinam o pagamento à fabricante.
O pagamento será feito em quatro etapas: 40% na infusão, 20% após 24 meses com controle da nuca, 20% após 36 meses com controle de tronco, e os 20% finais após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores. Caso o paciente evolua para ventilação permanente ou venha a óbito, os pagamentos são suspensos.
A adoção do zolgensma marca um avanço na incorporação de terapias de alta complexidade no SUS, com impacto direto na qualidade de vida das crianças e de suas famílias.
